روش سئو: پژوهشگران آمریكایی برای اولین بار سه فرد مبتلا به بیماری های وراثتی را با فناوری كریسپر تحت درمان قرار دادند.
به گزارش روش سئو به نقل از ایسنا و به نقل از نیوساینتیست، دو بیمار مبتلا به تالاسمی و یک بیمار مبتلا به کم خونی داسی شکل، بعد از اصلاح ژنتیکی سلول های بنیادی مغز استخوان با فناوری کریسپر، دیگر به انتقال خون که معمولا برای درمان نوع شدید این بیماری های وراثتی به کار می رود، نیاز نخواهند داشت.
پژوهشگران در این آزمایش، برای اولین بار از فناوری کریسپر برای درمان اختلالات ژنتیکی وراثتی استفاده کردند. “هایدار فرانگول”(Haydar Frangoul)، پژوهشگر “موسسه پژوهشی سارا کانون”(SCRI) و از پژوهشگران این پروژه اظهار داشت: نتایج این آزمایش نشان می دهند که می توان بیماران مبتلا به تالاسمی بتا و کم خونی داسی شکل را با روش جدیدی درمان کرد.
تالاسمی بتا و کم خونی داسی شکل، بیماری هایی هستند که در اثر جهش هایی ایجاد می شوند که هموگلوبین را تحت تاثیر قرار می دهند. کسانی که به انواع شدید این بیماری ها مبتلا هستند، به تزریق منظم خون نیاز دارند.
این پژوهش جدید، الهام بخش ابداع درمان هایی شده است که هموگلوبین جنینی را تقویت می کنند. پژوهشگران در این آزمایش که با همکاری شرکت های “CRISPR Therapeutics” و “Vertex” انجام شده، سلول های بنیادی مغز استخوان را از بدن افراد خارج کردند و سپس ژنی را که به تولید هموگلوبین جنینی منجر می شود، با بهره گیری از فناوری کریسپر غیرفعال کردند.
سلول های باقی مانده مغز استخوان، با شیمی درمانی از بین می روند و سپس، سلول های اصلاح شده جای آنها را می گیرند اما شیمی درمانی می تواند عوارض جانبی جدی همچون ناباروری را به همراه داشته باشد.
دو بیمار مبتلا به تالاسمی که با این روش درمان شده اند، از زمان درمان تابحال دیگر به تزریق خون نیاز پیدا نکرده اند. بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل نیز ۹ ماه بعد از درمان، نیازی به تزریق خون نداشتند.
“مارینا کاوازانا”(Marina Cavazzana)، از پژوهشگران این پروژه اظهار داشت: نتایج این پژوهش، عالی هستند. اگرچه این سه بیمار، برخی عوارض جانبی ناشی از شیمی درمانی را متحمل شده اند اما اصلاح ژن کریسپر، روشی ایمن به نظر می آید. در هر حال بیماران باید بقیه عمر خود مورد بررسی باشند تا از عدم وجود عوارض جانبی اطمینان حاصل شود.
در مجموع پنج نفر با این روش تحت درمان قرار گرفته اند. این آزمایش به خاطر شیوع کروناویروس، به حالت تعلیق درآمده بود اما حالا از سر گرفته شده است.
منبع: روش سئو
